Vertex Pharmaceuticals ha annunciato oggi che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato una richiesta di variazione di Tipo II dell’autorizzazione all’immissione in commercio per KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. La domanda riguarda l’espansione dell’indicazione approvata per KAFTRIO® in un regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni che presentano una mutazione nel gene CFTR responsiva sulla base di dati clinici e/o in vitro, inclusa la mutazione N1303K. La richiesta sarà ora esaminata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), che emetterà un parere alla Commissione Europea in merito alla potenziale approvazione di questa espansione della licenza.
La domanda di aggiunta di circa 200 mutazioni CFTR non F508del alla licenza KAFTRIO®, se approvata, consentirebbe a circa 2.800 persone in Europa con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni di ricevere un medicinale che tratta per la prima volta la causa alla base della loro malattia.
I dati a supporto di questa richiesta includono i risultati di uno studio clinico di Fase 3, randomizzato, controllato con placebo, condotto su soggetti con mutazioni rare del gene CFTR non responsive al KAFTRIO®. Questo studio ha raggiunto il suo endpoint primario e ha dimostrato che KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor ha prodotto miglioramenti rapidi, statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare rispetto al placebo (aumento di 9,2 punti percentuali nella ppFEV1; P<0,0001; IC al 95% [7,2, 11.3]). Il medicinale è stato generalmente ben tollerato, con dati sulla sicurezza generalmente coerenti con il profilo di sicurezza stabilito di KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor. La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio include anche dati di evidenze reali provenienti dal registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation riguardanti persone affette da fibrosi cistica con mutazioni del gene CFTR non responsive a KAFTRIO® che stanno ricevendo TRIKAFTA® disponibile in commercio (TRIKAFTA® è il nome della KAFTRIO® negli Stati Uniti) e anche dati in vitro che hanno utilizzato un modello di laboratorio ben consolidato che ha costituito la base per l’approvazione dell’indicazione sulle mutazioni rare negli Stati Uniti. Il comunicato stampa ufficiale è disponibile al seguente link
L’azienda ha annunciato inoltre nella data di ieri di aver ricevuto approvazione da parte della Commissione Europea per l’utilizzo di KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica nei bambini dai due ai 5 anni con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR. In allegato il comunicato stampa ufficiale diffuso dall’azienda